國內(nèi)精準(zhǔn)治療新藥研發(fā)井噴發(fā)展：三五年內(nèi)或趕超歐美，精準(zhǔn)診斷意義重大

隨著國內(nèi)創(chuàng)新藥呈現(xiàn)井噴狀態(tài)，腫瘤精準(zhǔn)治療領(lǐng)域也有大量新藥推出，并不斷與國外先進(jìn)國家縮小差距。

5月22日，在首屆腫瘤精準(zhǔn)治療論壇暨泰吉華中國上市會上，北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院副院長沈琳接受藍(lán)鯨財(cái)經(jīng)記者采訪時(shí)表示，在精準(zhǔn)治療領(lǐng)域，我們跟國際上的差距已經(jīng)不大了，當(dāng)然，在一些精準(zhǔn)治療創(chuàng)新藥領(lǐng)域，我們還是有一定差距，但這種差距在未來三五年內(nèi)完全有可能被填平，甚至某些領(lǐng)域會超越歐美。同時(shí)，沈琳也強(qiáng)調(diào)，在過去的腫瘤精準(zhǔn)治療方面，精準(zhǔn)檢測重視程度不夠，如今，行業(yè)不再滿足于口頭上的精準(zhǔn)，更重要是基于精準(zhǔn)診斷上的精準(zhǔn)治療理念已經(jīng)被行業(yè)重視起來。

惡性腫瘤俗稱癌癥正在不斷威脅人類健康和生命，隨著精準(zhǔn)治療的出現(xiàn)讓人類對抗惡性腫瘤看到了曙光。不過，在同濟(jì)大學(xué)附屬上海東方醫(yī)院腫瘤醫(yī)學(xué)部主任李進(jìn)看來，惡性腫瘤仍舊是當(dāng)前嚴(yán)重威脅中國人群健康的主要公共衛(wèi)生問題之一，近十幾年來惡性腫瘤的發(fā)病率和死亡率均呈持續(xù)上升態(tài)勢。腫瘤防治工作任重道遠(yuǎn)，更需要全社會共同努力。

而隨著近期眾多新的精準(zhǔn)治療藥物的上市，讓國際看到中國在精準(zhǔn)治療方面的進(jìn)步。近期，我國首個(gè)獲批的用于治療針對PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）GIST的精準(zhǔn)治療藥物泰吉華（阿伐替尼）上市，不僅讓行業(yè)看到了新的中國速度，也讓行業(yè)意識到精準(zhǔn)診斷的重要性。

在創(chuàng)新藥研發(fā)速度方面，中國已經(jīng)逐步走在世界前列。沈琳表示：“以前我們在腫瘤精準(zhǔn)治療的推進(jìn)過程中，受到很多藥物可及性的要求限制，和國際水平相比是有差距的。但這兩年我覺得這種差距幾乎被填平了，讓全球驚嘆于中國的速度，自從2015年國家新藥審批制度發(fā)生變革之后，現(xiàn)在的新藥研發(fā)是井噴狀發(fā)展，特別在腫瘤精準(zhǔn)治療領(lǐng)域。”

不可否認(rèn)，國內(nèi)與歐美等精準(zhǔn)治療藥物研發(fā)較為先進(jìn)的國家相比還有一定差距，但在沈琳看來，這種差距已經(jīng)很小，并很快會填平。她表示：“從目前精準(zhǔn)治療發(fā)展來看，我們跟國際上應(yīng)該說沒有太大的差別了，如果有一些小的First in class（首創(chuàng)）差距，我覺得也是基本上在一兩年內(nèi)的時(shí)間可以追趕上。特別是針對中國的高發(fā)腫瘤，可以說最近五六年來發(fā)展的速度是驚人的，我們在肝癌領(lǐng)域，這幾年已經(jīng)明顯走到世界的前列，食管癌、胃癌的研究，已經(jīng)慢慢處在世界領(lǐng)先的地位。但是在新藥創(chuàng)新方面還是有一點(diǎn)距離，但是我想這種距離三五年內(nèi)完全有可能被填平，甚至在某些領(lǐng)域有可能超越。我國家在罕見病或者少見病方面是有非常大優(yōu)勢的，如果我們能夠抓住這個(gè)機(jī)遇，基于中國人群的需要去研發(fā)，加上現(xiàn)在國內(nèi)制藥企業(yè)和科學(xué)界發(fā)展迅速，我完全有信心中國在精準(zhǔn)治療領(lǐng)域能夠走到國際前列。當(dāng)然，進(jìn)一步講，國際前列不前列也不是我們的終極目標(biāo)，最重要的一點(diǎn)是滿足中國人的需求，這才是最重要的?！?/p>

另一方面，精準(zhǔn)檢測在腫瘤精準(zhǔn)治療領(lǐng)域的重要性被行業(yè)重視起來。以胃腸道間質(zhì)瘤的靶向治療方面，走在所有實(shí)體瘤前列，也是臨床精準(zhǔn)診斷、精準(zhǔn)治療的一個(gè)范例，在胃腸道間質(zhì)瘤精準(zhǔn)治療藥物方面有很多，但在PDGFRA外顯子18突變的胃腸道間質(zhì)瘤治療患者對現(xiàn)有已批準(zhǔn)的KIT藥物均不敏感。

“也就是過去精準(zhǔn)治療藥物伊馬替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼等幾乎療效等于零，在這樣的特殊腫瘤類型上，阿伐替尼發(fā)揮特殊的作用，客觀療效和生存獲益都明顯高，療效超過90%以上，是非常難能可貴的。所以阿伐替尼的出現(xiàn)不僅僅是在胃腸道間質(zhì)瘤精準(zhǔn)治療中提供了很好的藥物，它實(shí)際上也是對我們觀念上又一次巨大沖擊。就是我們過去一直在用分線治療，實(shí)際上很多情況不科學(xué)，在精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)時(shí)代，應(yīng)該在精準(zhǔn)診斷基礎(chǔ)上依據(jù)基因類型不同選擇藥物?！蹦暇┙鹆赆t(yī)院腫瘤中心教授秦叔逵表示。

當(dāng)然，新的技術(shù)和藥品的應(yīng)用也需要醫(yī)療體制不斷改革來推進(jìn)。哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍向藍(lán)鯨財(cái)經(jīng)記者表示：“2015年開啟的藥審改革，大大推動(dòng)了我國新藥上市的速度，新冠疫情期間我們有21個(gè)血液腫瘤藥獲批。具體到精準(zhǔn)治療檢測方面，動(dòng)輒數(shù)萬元的檢測費(fèi)用給患者帶來很大負(fù)擔(dān)，如今很多精準(zhǔn)治療藥物已經(jīng)納入醫(yī)保，我建議精準(zhǔn)檢測費(fèi)用也應(yīng)該納入醫(yī)保。甚至可以逐步探索在癌癥這類大病治療領(lǐng)域?qū)嵤┟赓M(fèi)治療。”